Уфа
В Израиле был разработан новый метод терапии генов, с помощью которого возможно будет спасать пациентов от генных заболеваний зрения приводящих к слепоте.
К примеру, доминантная атрофия зрительного нерваー это состояние приводящее к снижению остроты зрения или слепоте еще с ранних лет. На данный момент не лечится профилактически или с помощью лечебных средств.
Это заболевание есть наследственным, разрушает зрительный нерв пациентов, проявляется еще в детстве.Со временем часть больных может полностью ослепнуть.
В числе основных причин- мутация ОРА1 в гене. Он кодирует белок, поддерживающий функции митохондрий, которые производят энергию в клетках. При отсутствии белка ОРА1 сеть митохондрий нарушает свою работу и их функции слабеют.
В новом исследовании описана генная терапия, которая вероятно может излечить пациента от доминантной аллотропии зрительного нерва, за счет упаковки мРНК гена ОРА1 в безобидный вирус, действующий как средство защиты. Это и приведет к потенциальному выздоровлению.
мыши выступали в роли тестеров этой терапии. Метод помог предотвратить поврежденные клетки и улучшает функциональные способности поврежденных митохондрий. На человеческих клетках лечение помогает предотвратить доминантную аллотропию зрительного нерва и улучшает работу митохондрий.